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基因療法有望助失明者恢復(fù)視力
2019-03-18 14:03:38 來(lái)源: 新華網(wǎng)
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  新華社北京3月18日電 美國(guó)研究人員日前在英國(guó)《自然·通訊》網(wǎng)站上發(fā)表報(bào)告說(shuō),他們開(kāi)發(fā)出一種基因療法,通過(guò)病毒載體將視蛋白基因?qū)胍暰W(wǎng)膜的神經(jīng)節(jié)細(xì)胞中,成功恢復(fù)了因視網(wǎng)膜退化而失明的實(shí)驗(yàn)鼠的視力。

  視網(wǎng)膜有兩種感光細(xì)胞,一種是視錐細(xì)胞,另一種是視桿細(xì)胞。感光細(xì)胞的表面分布著視蛋白,視桿細(xì)胞中的視蛋白為視紫紅質(zhì),視錐細(xì)胞中的視蛋白為視錐蛋白。視網(wǎng)膜退化通常會(huì)伴隨感光細(xì)胞死亡,但其他包括神經(jīng)節(jié)細(xì)胞在內(nèi)的細(xì)胞層在人完全失明后的幾十年里仍可保持健康。

  眼科界此前認(rèn)為,如果不移植整個(gè)感光細(xì)胞信號(hào)系統(tǒng),視蛋白在視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞之外無(wú)法發(fā)揮作用,而美國(guó)加利福尼亞大學(xué)伯克利分校等機(jī)構(gòu)的研究人員認(rèn)為,所有視網(wǎng)膜細(xì)胞中都存在受體,視蛋白會(huì)自動(dòng)連接到視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞的信號(hào)系統(tǒng)。

  研究人員在滅活的腺相關(guān)病毒中植入了一種能識(shí)別綠光的受體——中波敏感視錐蛋白的基因。這種病毒可以直接被注射到眼睛的玻璃體中。病毒攜帶基因進(jìn)入通常對(duì)光不敏感的神經(jīng)節(jié)細(xì)胞,使它們對(duì)光敏感,并能向大腦發(fā)送信號(hào)從而產(chǎn)生視覺(jué)。

  研究人員最初嘗試了視紫紅質(zhì),但視紫紅質(zhì)分辨速度太慢,無(wú)法識(shí)別圖像和物體。隨后他們嘗試了反應(yīng)速度更快的能識(shí)別綠光的中波敏感視錐蛋白,被植入這種蛋白基因的失明老鼠成功通過(guò)了人類(lèi)視力標(biāo)準(zhǔn)測(cè)試。它們能像沒(méi)有視力問(wèn)題的老鼠一樣輕松繞過(guò)障礙物,并在平板電腦上分辨變化范圍超過(guò)千倍的運(yùn)動(dòng)和亮度。

  研究人員表示,這種通過(guò)滅活病毒傳遞基因的療法,在3年內(nèi)就可以在因視網(wǎng)膜退化而失明的人身上開(kāi)展臨床試驗(yàn)。理想的情況是使他們恢復(fù)足夠的視力四處走動(dòng),并有可能恢復(fù)閱讀或觀看視頻的能力。

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【糾錯(cuò)】 責(zé)任編輯: 王頔
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