昨日,國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)、科技部、工信部、藥監(jiān)總局、中醫(yī)藥管理局5部門(mén)聯(lián)合公布《第一批罕見(jiàn)病目錄》。首批目錄納入了血友病、白化病等121種疾病,因冰桶挑戰(zhàn)活動(dòng)被社會(huì)公眾熟知的罕見(jiàn)病“漸凍人癥”——肌萎縮側(cè)索硬化也被納入。
業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為,目錄的出臺(tái)將提高藥企對(duì)罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)積極性,加快罕見(jiàn)病藥品上市進(jìn)程,從而改善罕見(jiàn)病患者的生活質(zhì)量,并將為罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保提供參考依據(jù)。
釋疑1
首批罕見(jiàn)病目錄如何產(chǎn)生?
國(guó)家衛(wèi)健委有關(guān)負(fù)責(zé)人表示,該目錄根據(jù)我國(guó)人口疾病罹患情況、醫(yī)療技術(shù)水平、疾病負(fù)擔(dān)和保障水平等,參考國(guó)際經(jīng)驗(yàn),由不同領(lǐng)域權(quán)威專(zhuān)家按照一定工作程序遴選產(chǎn)生。
目錄廣泛征求了相關(guān)部委和行業(yè)意見(jiàn)并達(dá)成一致。
業(yè)內(nèi)人士指出,這是自2016年1月原國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委成立罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì)后,經(jīng)過(guò)兩年多時(shí)間的研究和醞釀后交出的首份“答卷”。
據(jù)介紹,研究提出符合我國(guó)國(guó)情的罕見(jiàn)病定義和病種范圍,是專(zhuān)家委員會(huì)的職責(zé)之一。
此外,專(zhuān)家委員會(huì)還負(fù)責(zé)組織制定罕見(jiàn)病防治有關(guān)技術(shù)規(guī)范和臨床路徑,對(duì)罕見(jiàn)病的預(yù)防、篩查、診療、用藥、康復(fù)及保障等工作提出建議。
專(zhuān)家委員會(huì)由鐘南山等3位中國(guó)工程院院士擔(dān)任顧問(wèn),18名專(zhuān)家組成,涉及罕見(jiàn)病診療、藥學(xué)和藥品供應(yīng)保障、罕見(jiàn)病篩查、醫(yī)療保險(xiǎn)、新農(nóng)合、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)等領(lǐng)域。
釋疑2
目錄發(fā)布與患者有何關(guān)系?
“罕見(jiàn)病目錄認(rèn)定的疾病大多是臨床需求比較急迫,疾病負(fù)擔(dān)較為嚴(yán)重,社會(huì)關(guān)注度較高的疾病。”罕見(jiàn)病制藥企業(yè)負(fù)責(zé)人王曉暉指出。
由于治療罕見(jiàn)病的藥物適用人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高,很少有制藥企業(yè)進(jìn)行研發(fā)生產(chǎn),這些藥被稱(chēng)為“孤兒藥”。據(jù)王曉暉統(tǒng)計(jì),首批進(jìn)入目錄的121種罕見(jiàn)病中,目前有40多種已經(jīng)有批準(zhǔn)上市的治療藥物,而其中在國(guó)內(nèi)上市的僅20多種。
罕見(jiàn)病公益組織病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)、北京藥伙伴罕見(jiàn)病數(shù)據(jù)研究院撰文指出,目錄將加速孤兒藥在國(guó)內(nèi)的上市,國(guó)內(nèi)藥企也將比以往更有積極性去自主創(chuàng)新研發(fā)孤兒藥,為罕見(jiàn)病患者提供更多、有效、可負(fù)擔(dān)的治療手段,從而改善罕見(jiàn)病患者的生活質(zhì)量。
“科研機(jī)構(gòu)和藥物研發(fā)企業(yè)可以有的放矢,針對(duì)目錄中的疾病開(kāi)展藥物研發(fā)?!蓖鯐詴熗瑫r(shí)認(rèn)為,對(duì)藥監(jiān)、醫(yī)保等政府部門(mén)來(lái)說(shuō),納入目錄內(nèi)的病種在優(yōu)先審評(píng)審批、免臨床試驗(yàn)或有條件審批等方面具有了依據(jù),對(duì)未來(lái)制定和完善罕見(jiàn)病相關(guān)醫(yī)療保障制度也提供了參考。
釋疑3
納入目錄病種有何條件?
上述國(guó)家衛(wèi)健委負(fù)責(zé)人透露,未來(lái)各部門(mén)將按照分批制訂、動(dòng)態(tài)更新的工作方式,依據(jù)工作程序,逐步完善我國(guó)罕見(jiàn)病目錄。
記者注意到,就在不久前國(guó)家衛(wèi)健委公布了《罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序》,提出今后將分批遴選目錄覆蓋病種,對(duì)目錄進(jìn)行動(dòng)態(tài)更新,目錄更新時(shí)間原則上不短于2年。
納入目錄的病種應(yīng)當(dāng)同時(shí)滿(mǎn)足四項(xiàng)條件,分別為國(guó)際國(guó)內(nèi)有證據(jù)表明發(fā)病率或患病率較低;對(duì)患者和家庭危害較大;有明確診斷方法;有治療或干預(yù)手段、經(jīng)濟(jì)可負(fù)擔(dān),或尚無(wú)有效治療或干預(yù)手段、但已納入國(guó)家科研專(zhuān)項(xiàng)。
針對(duì)目錄制訂程序,文件提出,國(guó)家有關(guān)部門(mén)、省級(jí)衛(wèi)生健康行政部門(mén)、國(guó)家級(jí)行業(yè)學(xué)會(huì)或協(xié)會(huì)、民政部注冊(cè)登記的相關(guān)民間組織,可以提出增加目錄病種的申請(qǐng),并向國(guó)家衛(wèi)健委罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì)辦公室提供申請(qǐng)材料。
經(jīng)專(zhuān)家論證形成目錄(征求意見(jiàn)稿)后,國(guó)家衛(wèi)健委組織征求意見(jiàn)。根據(jù)反饋意見(jiàn)情況,決定是否再次召開(kāi)論證會(huì)議,最終確定目錄并公布。
?。ㄓ浾?許雯)
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